時間：2025-08-12 05:41 來源：中新網 閱讀量：13036
武漢晚報訊十年前風靡全球的“冰桶挑戰”活動，讓罕見病“漸凍癥”走入大眾視野。近日，用于治療漸凍癥的創新藥托夫生注射液獲批上市。8月7日，61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚，他的病情進展有望因此按下“暫停鍵”。
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漸凍癥即肌萎縮側索硬化，是一種運動神經元病，患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡，往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡，患者存活時間通常為3至5年。
周先生最初只是舌頭發麻、手腳無力，現在已無法說話、寫字，只能拄拐慢走。8月7日，在武漢大學人民醫院神經內科病房，醫生通過腰椎穿刺鞘內給藥方式，為他注射了托夫生注射液。
“傳統治療方法主要是對癥治療，延緩疾病進程；新藥可通過‘對因治療’，實現精準靶向干預。”該院神經內科盧祖能教授說。據他介紹，漸凍癥發病原因尚不明確，目前已知與多個致病基因相關。其中，攜帶SOD1是首個被發現的致病基因，也是中國患者最常見的致病基因，這類患者平均發病年齡僅約50歲。托夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成，減少毒性蛋白蓄積，從源頭減輕運動神經元的損傷，從而為患者提供治療新希望。
目前，該創新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關研究數據顯示，攜帶SOD1基因突變的漸凍癥患者在接受至少6個月的托夫生治療后，多項指標表明疾病進展得到緩解。“作為創新藥物，未來希望托夫生能夠納入國家層面的商業健康保險創新藥目錄，惠及更多患者。”
盧祖能表示，漸凍癥進程不可逆，早發現、早診斷非常重要。根據《2023肌萎縮側索硬化基因檢測與咨詢的循證共識指南》指出，所有漸凍癥患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測，因此，疑似患者應盡早明確自身所患疾病的基因分型，盡早確診并進行精準治療，控制病情，延緩進展。
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